CRISPR Base Editing for AATD/Lung Disease
Base editing corrects genetic mutations causing lung disease without DNA double-strand breaks
Клинические исследования — В клинических испытаниях у людей (фазы I–III). Как PF-Atlas оценивает доказательность.
Стадия разработки
Phase I (Beam/Prime)
Уровень доказательности
Level 2 (Phase I)
Класс механизма
Base editing corrects genetic mutations causing lung disease without DNA double-strand breaks
Сроки
3-5 years
Профиль риска
Medium
Разработчик
Beam Therapeutics / Prime Medicine
Ключевые исследователи
D. Liu
Обзор
Beam testing base editing for AATD (alpha-1 antitrypsin deficiency) in US/UK/Australia. Prime Medicine planning AATD trial 2026. Lung SORT LNPs enable CRISPR delivery to lung epithelium. Corrected CFTR mutations in patient bronchial cells. Direct crossover path to correcting IPF genetic drivers.
Место CRISPR Base Editing for AATD/Lung Disease в лечении ИЛФ
CRISPR Base Editing for AATD/Lung Disease классифицируется как Level 2 (Phase I) на стадии «Phase I (Beam/Prime)». Узнайте, как он сравнивается с другими вариантами и где находится в конвейере разработки:
Другие методы лечения ИЛФ
Медицинская оговорка. Эта страница обобщает опубликованные исследования и вывод модели PF-Atlas о CRISPR Base Editing for AATD/Lung Disease только для информации. Это не медицинская рекомендация. Доступность препаратов, статус одобрения и доказательства меняются — проверяйте у пульмонолога и в официальных источниках (FDA, ClinicalTrials.gov) перед любым решением.