CRISPR Base Editing for AATD/Lung Disease
Base editing corrects genetic mutations causing lung disease without DNA double-strand breaks
מחקר קליני — בניסויים קליניים בבני אדם (שלבים I–III). כיצד PF-Atlas מדרג ראיות.
שלב פיתוח
Phase I (Beam/Prime)
רמת ראיות
Level 2 (Phase I)
סוג מנגנון
Base editing corrects genetic mutations causing lung disease without DNA double-strand breaks
ציר זמן
3-5 years
פרופיל סיכון
Medium
מפתח
Beam Therapeutics / Prime Medicine
חוקרים מובילים
D. Liu
סקירה
Beam testing base editing for AATD (alpha-1 antitrypsin deficiency) in US/UK/Australia. Prime Medicine planning AATD trial 2026. Lung SORT LNPs enable CRISPR delivery to lung epithelium. Corrected CFTR mutations in patient bronchial cells. Direct crossover path to correcting IPF genetic drivers.
מקומו של CRISPR Base Editing for AATD/Lung Disease בטיפול ב-IPF
CRISPR Base Editing for AATD/Lung Disease מסווג כLevel 2 (Phase I) בשלב Phase I (Beam/Prime). גלו כיצד הוא משתווה לאפשרויות אחרות והיכן הוא נמצא בצנרת הפיתוח:
טיפולים אחרים ל-IPF
הבהרה רפואית. דף זה מסכם מחקר שפורסם ופלט מודל של PF-Atlas לגבי CRISPR Base Editing for AATD/Lung Disease למידע בלבד. אין זה ייעוץ רפואי או המלצת טיפול. זמינות תרופות, סטטוס אישור וראיות משתנים — אמתו מול רופא ריאות ומקורות רשמיים (FDA, ClinicalTrials.gov) לפני כל החלטה.