CRISPR Base Editing for AATD
Идиопатический легочный фиброз · Base editing corrects genetic mutations causing lung disease without DNA double-strand breaks
Механизм
Base editing corrects genetic mutations causing lung disease without DNA double-strand breaks
Стадия разработки
Phase I (Beam/Prime)
Уровень доказательности
Level 2 (Phase I)
Разработчик
Beam Therapeutics / Prime Medicine
Обзор
Beam testing base editing for AATD (alpha-1 antitrypsin deficiency) in US/UK/Australia. Prime Medicine planning AATD trial 2026. Lung SORT LNPs enable CRISPR delivery to lung epithelium. Corrected CFTR mutations in patient bronchial cells. Direct crossover path to correcting IPF genetic drivers.
Связанные материалы
Медицинская оговорка. Эта страница обобщает исследования о CRISPR Base Editing for AATD только для информации. Это не медицинская рекомендация. Проверяйте статус одобрения и доказательства у FDA и пульмонолога.