CRISPR Base Editing for AATD
פיברוזיס ריאתי אידיופתי · Base editing corrects genetic mutations causing lung disease without DNA double-strand breaks
מנגנון
Base editing corrects genetic mutations causing lung disease without DNA double-strand breaks
שלב פיתוח
Phase I (Beam/Prime)
רמת ראיות
Level 2 (Phase I)
מפתח
Beam Therapeutics / Prime Medicine
סקירה
Beam testing base editing for AATD (alpha-1 antitrypsin deficiency) in US/UK/Australia. Prime Medicine planning AATD trial 2026. Lung SORT LNPs enable CRISPR delivery to lung epithelium. Corrected CFTR mutations in patient bronchial cells. Direct crossover path to correcting IPF genetic drivers.
קישורים קשורים
הבהרה רפואית. דף זה מסכם מחקר על CRISPR Base Editing for AATD למידע בלבד. אין זה ייעוץ רפואי. אמתו סטטוס אישור וראיות מול FDA ורופא ריאות.