PF-Atlas › Клинические испытания › NCT07432867
Efficacy Safety Study of Gene Therapy for Sickle Cell DiseaseSCD Using Autologous CD34+ Cells Transduced ex Vivo, Carrying a Corrected Globin Gene and a Silencing RNA.
DREAM01 drug product · Фаза 1
ID реестра
NCT07432867
Фаза
Фаза 1
Статус
Набор идет
Препарат / вмешательство
DREAM01 drug product
Спонсор
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Начало
2026-02-25
Набор участников
15
Центры
1
Об исследовании
The purpose of this study is to evaluate the Safety and Efficacy of DREAM01, a gene therapy for Sickle Cell Disease (SCD). The therapy consists of transplanting autologous CD34+ cells transduced ex vivo with a bifunctional lentiviral vector expressing βAS3m-globin and an anti-βS miRNA. It aims to reduce or eliminate vaso-occlusive events and long-term organ damage in severe SCD patients lacking a Human Leukocyte Antigen (HLA) identical sibling donor.
Связанные материалы
Медицинская оговорка. Эта страница обобщает публичные данные исследования NCT07432867 только для информации. Это не медицинская рекомендация, не одобрение и не предложение участия. Проверяйте детали на ClinicalTrials.gov и у квалифицированного врача.